• Image 01
  • Image 03
  • Image 03
  • Image 03
  • Image 03
  • Image 03
  • Image 03
  • Image 03
  • Image 03

Genervon GM604: Posición de los Miembros de la Alianza Internacional de Asociaciones de ELA.

el .

Como muchos de ustedes saben, hay un creciente debate sobre la droga GM604 (GM6), un compuesto fabricado por la empresa farmacéutica estadounidense Genervon. Muchas de nuestras asociaciones miembros respondieron hace unos meses atrás mediante una declaración sobre el tema para informar a las personas que viven con ELA y sus seres queridos. Como un organismo internacional, hemos recogido las declaraciones de nuestras asociaciones miembros para ayudar a otros a responder a las preguntas de sus comunidades locales afectadas por la ELA. Compartimos la información oportunamente brindada por los miembros. Respetamos y valoramos la diversidad de consideraciones sobre el GM604. Como  Alianza, sentimos que es nuestro papel y nuestra responsabilidad representar a nuestros miembros como fuentes confiables de información.

 

  • ALS Therapy Development Institute, USAGenervon Clinical Trial Actualización

Se anunció mediante nota de prensa que un compuesto está siendo perseguido por Genervon biofarmacéuticos LLC y pudo haber sido eficaz en la mejora de la capacidad de una persona con ELA para hablar y tragar. Es de suma importancia tener en cuenta que este informe es de un solo paciente. Además, es poco probable que sea prueba suficiente para la aprobación de la FDA del GM604 (aka GM6) como una terapia eficaz para la ELA con estos datos por sí solos. El análisis adicional de GM6 es altamente probable que se produzca tanto dentro como fuera de la configuración de ensayos clínicos.

Los Pacientes con ELA que participan en el ensayo de uso compasivo fueron diagnosticados hace casi 10 años. Según Genervon, ha sido un paciente tetrapléjico y conectado a un respirador desde el año 2008. El objetivo de este estudio fue recopilar datos de los pacientes con ELA en etapa avanzada y compararlo con los datos de un ensayo de fase 2 realizado en pacientes con ELA etapa temprana. La compañía llevó a cabo una serie de pruebas en el líquido cefalorraquídeo de los pacientes (CSF) para tratar de determinar si su complejo tenía ningún efecto mensurable sobre biomarcadores propuestos de la ELA que se cree que se encuentran en el LCR, incluyendo SOD1, cistatina C, y tau.

Ensayos clínicos anteriores de Genervon incluyen una Fase 1 en voluntarios sanos y un ensayo de fase 2 en 12 personas con ELA. El ensayo doble ciego controlado con placebo se llevó a cabo durante un período de 12 semanas con pacientes de ELA al recibir el medicamento (o placebo) por vía intravenosa durante los primeras dos únicas semanas, con visitas de seguimiento después de eso. Muestras de LCR se recogieron antes de ser dado de drogas (línea de base), a la finalización del programa de tratamiento (semana 2), y al final del período de observación (12 semanas). Principal objetivo de este estudio fue medir los cambios en biomarcadores encontrados dentro de las horas extraordinarias CSF y para determinar si GM6 fue seguro y bien tolerado por PALS. Los resultados de este estudio aún no han sido publicados por Genervon, sin embargo, emitió un comunicado de prensa en octubre 2014 alegando que ellos vieron un efecto "estadísticamente significativo" en los datos clínicos y de biomarcadores en ambos ensayos clínicos de ELA y PD.

Es la opinión de ALSTDI que esta prueba es demasiado pequeña y corta de plazo para medir estadísticamente un efecto sobre la progresión de la enfermedad. Sin embargo, creemos que Genervon debe continuar su esfuerzo, con su compuesto, incluyendo la organización y ejecución de ensayos clínicos adicionales.

¿Qué es GM6?

Descrito como un "regulador maestro de señalización endógeno," GM6 parece ser un compuesto único creado para regular un aspecto específico de salud de las células, específicamente las neuronas motoras. Hay muchas cosas que las neuronas motoras requieren para estar saludable y parte de un sistema vibrante, incluyendo una abundancia de bien regulado de diferentes proteínas llamadas neurotrofinas o factores de neurotrofinas. Estos incluyen derivado del cerebro factor neurotrófico (BDNF), factor neurotrófico derivado del glial (GDNF), y factor de mononeurotrophic (MNTF) entre otros. GM6 se propone como un regulador de la MNTF. MNTF se cree que juega un papel en casi todos los aspectos del desarrollo de las neuronas motoras; incluyendo la diferenciación inicial, el mantenimiento, la supervivencia, el crecimiento axonal y la inervación de los axones en los músculos. Genervon cree que GM6 regula, directamente o en parte, la expresión de más de 4000 genes en el cuerpo, incluyendo algunos que están involucrados en la biología ELA.

Enlaces Útiles:

Acerca GM6: http://www.als.net/ALS-Research/116/ALS-Topics/

Declaración del Instituto en el Ensayo Clínico Fase 2a: http://www.als.net/Media/5470/News/

Declaración de la FDA para Genervon en GM6: http://www.fda.gov/Drugs/DrugSafety/ucm443242.htm

Genervon Comunicados de Prensa: http://www.genervon.com/genervon/about_pressreleases.php

ALS Foro Tema: http://www.als.net/forum/yaf_postsm396374_Genervon-Announces-Phase-2a-Trial-Results.aspx

-------------------------------------------------------

  • The ALS Association, ALS Hope Foundation, Les Turner ALS Foundation and partnersDeclaración conjunta: 

Estimada Comunidad ELA,

Estamos muy contentos y entusiasmados con los nuevos enfoques y nuevos fármacos que se están probando para las personas con ELA y siguen siendo muy esperanzados de que uno o más de éstos se convertirán en una terapia con impacto sustancial en ralentizar o incluso detener la ELA. Quedamos agradecidos a los valientes voluntarios con ELA que están dispuestos a tomar nuevos medicamentos para ayudar en la batalla para encontrar un tratamiento efectivo. Somos conscientes de la urgencia de encontrar tratamientos para una enfermedad que tiene un curso tan rápido y se comprometen a identificar los tratamientos que prometen más rápidamente a través de iniciativas para mejorar el diseño de ensayos clínicos y alentar las pruebas de muchos compuestos en estudios de fase II a través de programas tales como ELA ACT. Como defensores establecidos para la comunidad de enfermedades neuromusculares, a menudo se nos pide hacer comentarios en un tratamiento en la etapa temprana de desarrollo. Este es un reto. Para todos los medicamentos que se están desarrollando actualmente, resultados interesantes en un pequeño entusiasmo y urgencia de amplia disponibilidad. Nosotros no sólo escuchamos las voces que dicen: "Esto es emocionante, vamos a asegurarnos de que este medicamento está disponible para todos los pacientes con ELA!" También escuchamos: "Está bien, pero ¿cuál es el inconveniente?

¿Por qué no hacer que esté disponible? 

Cada medicamento tiene riesgos y costos potenciales. El Entusiasmo reciente acerca de litio en la ELA y seguido por ningún efecto (o empeoramiento) en estudios posteriores subraya este punto. ¿Por qué es esto, usted puede pedir? La ELA es una enfermedad que puede ser muy diferente de un individuo a otro. Estas diferencias en la forma en la ELA progresos son particularmente evidentes cuando se mira en un pequeño número de personas por períodos cortos de tiempo. Por lo tanto, wellcontrolled, relativamente grandes estudios son la mejor manera de probar si un tratamiento funciona. Estudios pequeños juegan un papel importante en traer un nuevo tratamiento con interés en la ELA. Pueden dar información sobre dosificación y la seguridad inicial, información sobre biomarcadores potenciales y puede ayudar en la toma de una decisión sobre si se debe seguir adelante con las pruebas en más personas y por una duración más larga.

Un ejemplo de ello es GM604 de Genervon, también conocido como GM6, que ha atraído una gran cantidad de atención. GM6 ha recibido vía rápida y fármaco huérfano designación de la Food and Drug Administration (FDA) para el tratamiento de la ELA. GM6 ha sido probado en 12 personas que viven con ALS (8 drogas, 4 placebo, o un doble de fármaco sin ingredientes activos) durante dos semanas y seguido durante 10 semanas. El estudio fue diseñado para probar la seguridad y tolerabilidad en los pacientes con ELA. Oímos el rally para acelerar la aprobación de GM6; sin embargo, el estudio clínico es muy pequeño y de corta duración, y al igual que otros estudios de este tamaño, es difícil determinar si habría algún beneficio para las personas con ELA si tuviéramos que repetir esto en un estudio más amplio o largo impacto a largo plazo en la calidad de vida. Los muchos clínicos experimentados y científicos en los grupos de abajo alientan un estudio más amplio y más tiempo para determinar tanto seguridad y eficacia para las personas con la enfermedad. Si bien este es un momento muy esperanzador para la investigación de la ELA, prescribir un medicamento de manera amplia sin un ensayo clínico expone a las personas con ELA a posibles efectos secundarios que puede reducir su calidad de vida, por lo que corre el riesgo de empeorar, detraer el dinero personal, y el esfuerzo se encuentra lejos de encontrar la cura que todos estamos trabajando juntos para encontrar. Estén seguros de que vamos a ser el primero en subir a bordo para ayudar con los ensayos para probar nuevas terapias prometedoras.

Sinceramente,

ALS Hope Foundation

Jeffrey Rothstein, M.D., Ph.D., NEALS Science Advisory Board Co­Chair

Jeremy Shefner, M.D., Ph.D., Past Co­Chair NEALS

Les Turner ALS Foundation

Muscular Dystrophy Association

Nicholas Maragakis, M.D., NEALS Science Advisory and Executice Committee Member

Robert H. Brown, Jr., D.Phil., M.D., NEALS Science Advisory and Executice Committee Member

Robert Packard Center for ALS Research

Terry Heiman, M.D., NEALS Co­Chair

The ALS Association

The North American ALS Research Group (ALSRG)

Timothy Miller, M.D., Ph.D., NEALS Science Advisory and Executive Committee Member

WALS Executive Team

-------------------------------------------------------------------

  •  MND Australia

Desarrollo y aprobación de fármacos para el tratamiento de la ELA:

Asociaciones con ELA / EMN a nivel mundial están emocionados y entusiasmados con los nuevos enfoques y nuevos medicamentos que se están probando para las personas con ELA / EMN y que son la esperanza de que uno o más de estos voluntad convertido en una terapia con impacto sustancial en ralentizar o incluso detener la ELA / EMN en el futuro cercano.

Hay una urgencia de encontrar tratamientos para esta enfermedad que tiene un curso tan rápida y devastadora impacto. MND Australia apoya y elogia a las muchas personas y organizaciones comprometidas con la identificación de tratamientos prometedores más rápidamente a través de iniciativas, financiación y colaboraciones a mejorar el diseño de los ensayos clínicos y fomentar el ensayo de muchos compuestos en estudios de fase II.

Ensayos clínicos

Los ensayos clínicos son estudios de investigación sobre las personas que determinan si los fármacos son seguros y si trabajo. Se dividen en diferentes etapas, denominadas fases. Los medicamentos deben realizar lo suficientemente bien en cada fase que se le permita progresar a la siguiente. Por lo general, los medicamentos deben completar con éxito un proceso de tres fases antes de ser aprobado por la autoridad de salud de un país para su uso generalizado.

Los ensayos de medicamentos para tratar enfermedades graves y potencialmente mortales

En algunos países, las compañías farmacéuticas pueden solicitar a la autoridad de salud para solicitar permiso para acelerar el desarrollo y la disponibilidad de medicamentos para tratar enfermedades graves o potencialmente mortales. En los últimos años, el desarrollo de fármacos para la ELA se haN producido en los Estados Unidos.

Designación Fast Track

La Food and Drug Administration de Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación Fast Track a la siguientes medicamentos y la terapia están desarrollando para tratar la enfermedad de la neurona motora (ENM): tirasemtiv (Cytokinetics, Incorporated), dexpramipexole (Biogen Idec), NurOwn terapia con células madre (BrainStorm Cell Therapeutics) y GM604 (Genervon biofarmacéuticos).

Una vez que un fármaco recibe la designación Fast Track, temprana y frecuente comunicación entre la FDA y la compañía farmacéutica se fomenta a través de todo el proceso de desarrollo de fármacos y revisión. La frecuencia de la comunicación asegura que las preguntas y los problemas se resuelven rápidamente, a menudo dando lugar a principios de aprobación de medicamentos y el acceso de los pacientes

Designación de aprobación acelerada

Cuando se estudia un nuevo medicamento, que a veces puede tomar muchos años para saber si un medicamento en realidad proporciona una verdadera supervivencia efecto y sobre cómo un paciente se siente o funciones. Teniendo presente el hecho de que se puede tomar un período de tiempo extendido para medir el beneficio clínico previsto de un medicamento de la FDA ha instituido las regulaciones de aprobación acelerada que permiten fármacos para enfermedades graves que se aprobaron más con rapidez.

En Australia

The Australian Therapeutic Goods Administration (TGA) No incluye la aprobación acelerada vías para el desarrollo de fármacos o disponibilidad. Los individuos, las siguientes discusión con su neurólogo, puede ser capaz de aplicar a los productos de acceso que aún no han sido aprobados en Australia a través el Régimen Especial de Acceso.

El desarrollo de fármacos para el tratamiento de MND

Los ensayos clínicos en ELA / EMN están teniendo lugar en todo el mundo. En Australia, los ensayos clínicos se rigen por directrices nacionales de ética y códigos de conducta. Cualquier persona que toma parte en un ensayo debe estar plenamente informado acerca de los objetivos de la investigación, lo que se espera de ellos y de los riesgos y el potencial inconvenientes que se pueden experimentar durante y después del juicio. Si usted está pensando en ser parte de un juicio, usted debe recibir una información del participante y la forma de consentimiento que contiene detalles del juicio y su participación como parte del proceso de consentimiento informado.

La ELA es una enfermedad que puede ser muy diferente de un individuo a otro. Estas diferencias en la forma Progresos MND son particularmente evidentes cuando se mira en un pequeño número de personas por períodos cortos de tiempo. Por lo tanto, relativamente grandes estudios bien controlados son la mejor manera de probar si un medicamento trabajos. Esto se puso de manifiesto en los ensayos clínicos de dexpramipexole. Si bien los resultados de un ensayo de fase II encontraron que el fármaco era seguro y bien tolerado en 102 personas y mostró un beneficio significativo, por desgracia, la fase III de ensayo de 943 personas mostró que dexpramipexole no era beneficioso para las personas que viven con el MND.

Prescribir un fármaco de manera general sin un ensayo más grande expone a las personas que viven con el ELA a posibles lado efectos que pueden reducir su calidad de vida y los riesgos que puedan empeorar su estado. Por ejemplo, la excitación acerca de litio como una terapia para ELA fue seguida por ningún efecto (o empeoramiento de los síntomas) en estudios posteriores.

La posición de MND Australia

Puede ser difícil para las personas que viven con ELA y sus familias para soportar la espera para el desarrollo de un tratamiento y cura efectiva. MND Australia reconoce la urgencia de avanzar en la investigación de entender mejor la ELA y la desesperada necesidad de un tratamiento efectivo.

MND Australia cree que cualquier fármaco se debe haber demostrado ser seguro y para mejorar la salud resultados de las personas que viven con ELA antes de que se ponga a disposición para su uso generalizado.

Ver también Declaración de posición del MND Australia en terapias alternativas y no probadas para las personas diagnosticado con ELA.

MND Australia es un miembro activo de la Alianza Internacional de ALS / MND Asociaciones y es comprometido a mantener la comunidad MND australiana al día sobre las nuevas terapias prometedoras.

Brazo de investigación de la División Multinacional Australia - el Instituto de Investigación de Australia MND (MNDRIA) -Promueve y Sólo los fondos mejor investigación MND de Australia, que tiene la mayor oportunidad de hacer una diferencia para personas con MND. MNDRIA ha otorgado más de $ 2.5 millones para subvenciones iniciados en el año 2015, además el nuevo MND Australia Cubitera Challenge subvención está proporcionando hasta $ 350.000 por año para una novela proyecto de investigación de tres años que tiene como objetivo comprender las causas de la esporádica MND en humanos y busca encontrar un tratamiento para la enfermedad.

------------------------------------------------

  • MND Association of England, Wales and Northern Ireland

Información sobre la droga Genervon GM604 bajo investigación como tratamiento para la ELA

Genervon es una compañía farmacéutica estadounidense que ha publicado recientemente una serie de comunicados de prensa acerca de un tratamiento para la ELA.

La compañía espera este tratamiento, que se llama GM604, podría detener o incluso progresión de la enfermedad revertir.

De acuerdo con sus notas de prensa, "resultados muy prometedores" se han logrado a partir de los ensayos clínicos realizados hasta la fecha en 12 personas durante un período de 12 semanas. Los resultados del estudio fueron presentados a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) (quien licenciar drogas en los EE.UU.) en febrero de 2015.

Genervon solicitó una "aprobación acelerada 'para GM604, para que esté disponible para las personas con ELA EMPRESA. La FDA no ha publicado su decisión todavía.

Es comprensible que esto ha generado un gran interés y esperanza entre las personas que viven con el MND en todo el mundo. Una persona con ELA en los EE.UU. ha iniciado una petición en línea para pedir a la FDA para dar GM604 'aprobación acelerada ".

Sin embargo, las comunidades clínicas y de investigación en general, son cautelosos acerca de los resultados de estudios pequeños, a corto plazo, tales como pruebas en GM604 hasta la fecha.

En 2008 un ensayo clínico de litio en 44 pacientes en Italia pareció mostrar una reducción significativa en la progresión de la enfermedad. Lamentablemente, cuando se llevaron a cabo ensayos más grandes no encontraron ningún efecto beneficioso de tomar litio.

Genervon ha seguido una ruta inusual para la publicación de sus investigaciones. No ha publicado investigaciones en un * revista revisada por pares que somos conscientes, que hace que sea muy difícil para nosotros y otros para evaluar sus afirmaciones sobre GM604. Si la empresa realmente ha desarrollado un tratamiento efectivo que sería de gran importancia, pero hasta el momento en que sus pretensiones son rigurosamente probados seguimos siendo cautos.

Sin embargo los equipos de investigación de la Asociación ELA siguen el progreso de GM604 y si su investigación se ha publicado en una revista revisada por pares, o si la FDA (Food and Drugs Administration) de los Estados da la aprobación para GM604 a estar disponibles para los pacientes, vamos a informar de inmediato.

-------------------------------------------------------

  •  DGM, Germany- Statement from Dr. Thomas Meyer, ALS Center Cherité Berlin 

La plataforma change.org encontrar una petición en línea para la aprobación inicial de la droga GM604 ("Uso Compasivo") en lugar de la empresa Genervon. Sobre la base de los esfuerzos para la admisión temprana son datos positivos de un estudio de fase 2 con GM604 (http://www.genervon.com/genervon/about_pressreleases.php).

Los estudios de fase 2 son básicamente la identificación de la compatibilidad y la viabilidad de una droga, cuando una sustancia (o un método de tratamiento) de una enfermedad de volver a colocar. En esta fase de desarrollo de fármacos, pocos pacientes participan en la investigación. La significación estadística de la eficacia es generalmente ausente. La eficacia se examina en "Los objetivos secundarios". En la ELA, esto significa que, incluso en un estudio de fase 2, se detecta la influencia de la droga de la capacidad vital y la puntuación de la función ELA (ALS-FRS). La medición de estos parámetros se utiliza para obtener la evidencia preliminar de los efectos de eficacia. Una prueba real de la eficacia logra muy poco frecuente en esta etapa.

Hay casos individuales en la medicina sabe que una sustancia ya en la fase 2 del estudio efectos fundamentales sobre la progresión de la enfermedad mostró (z. B. tendencia bajista de los síntomas o la progresión cese de todo el grupo de sujetos). En GM604 en el estudio de Fase 2, tal efecto no se ha descrito. La compañía se refiere al tratamiento de 1 paciente después de que el estudio de fase 2 que experimentaron una mejoría funcional a los pocos días después de tomar la medicación que se presenta en la nota de prensa de Genervon.

En mi opinión, la base de datos es demasiado pequeña y estrecha en este momento para medir la eficacia de la sustancia. Motivo de la interpretación cautelosa de descripciones positivas para GM604 son ensayos de tratamiento comparables (vitamina E, fosfato de creatina, litio, Iplex, detener la inyección de células, etc.) que no podían reproducirse. Esta experiencia ha sido confirmada por el curso negativo del estudio Empower con la droga Dexpramipexole sólo en 2013; Dexpramipexole había mostrado en el estudio de fase 2 evidencia de una desaceleración de la progresión de la enfermedad y un impacto positivo en el curso funcional ELA (ALS-FRS). En la fase 3 ensayo posterior (Empower) sin evidencia de eficacia mostró.

La petición para una aprobación inmediata de GM604 es comprensible por razones emocionales y psicosociales. Al mismo tiempo ("Uso Compasivo") están conectados a varios problemas con un ingreso directo que se pesó por las autoridades reguladoras. El problema principal radica en el hecho de que un fármaco se somete a una aplicación más amplia, su eficacia y los efectos secundarios no está claro.

La serie sistemática de la Fase 1 a la Fase 4 estudios ha surgido históricamente de los graves efectos secundarios de la talidomida (talidomida), con el fin de alcanzar los estándares vinculantes para la seguridad de los medicamentos y las pruebas de eficacia. Ambos objetivos (. La eficacia y la detección de perfil de efectos secundarios) está llevando a cabo un ensayo de fase 3 por delante (240-900 participantes, dependiendo del diseño estadístico). En mi opinión, los presentes datos a GM604 todavía no lo suficiente como para desviarse de la nomenclatura establecida para el desarrollo de fármacos y la seguridad de los medicamentos. Hasta el momento no está claro cómo la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) responderá a la solicitud. En caso de negativa por una decepción de los defensores de petición conectadas. A más largo plazo un ensayo de fase 3 para la comunidad de ELA será, sin embargo, será de gran beneficio.

¿Qué Hacemos?

Próximas Actividades

Acompañan nuestro plan anual 2019

  • donweb
  • imaz
  • irisbond1
  • latam
  • osde
  • osep
  • pami
  • paq
  • rals
  • sms1
  • tuteur