Resultados de los ensayos clínicos esperados primer semestre 2019: SAN FRANCISCO SUR, California, 27 de noviembre de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - Citocinética, incorporada(NASDAQ: CYTK) anunció hoy la finalización de la inscripción de pacientes en Fortitude-ALS ( Functional O utcomes en un R andomized T rial de I nvestigational T ratamiento con CK-2127107 a T nderstand D ecline en E ndpoints - en ELA ), la Fase 2 ensayo clínico diseñado para evaluar el cambio desde el inicio en el porcentaje pronosticado de capacidad vital lenta (SVC) y otras medidas de la función del músculo esquelético después de 12 semanas de tratamiento con reldesemtiv (anteriormente CK-2127107).

En un nuevo estudio prometedor por los Dres. Robert Brown y Christian Mueller, de la Escuela de Medicina de la Universidad de Massachusetts, informan que un tipo de terapia génica viral que utiliza microARN sintéticos (miARN) dirigidos al gen ELA SOD1 es seguro y efectivo en macacos de primates no humanos (monos). La Asociación ALS proporcionó $ 1.7 millones en fondos para este estudio, que demostró una reducción eficiente de la proteína SOD1 sin efectos secundarios. Esto allana el camino para un mayor desarrollo de esta terapia potencial.

Boston, MA (28 de noviembre de 2018) - Varias organizaciones de ELA anunciaron el miércoles que el primer participante recibió una dosis de AT-1501 en el primer ensayo en humanos del posible tratamiento para la ELA. AT-1501 fue desarrollado por el ALS Therapy Development Institute (ALS TDI), con el apoyo de la Asociación ALS, ALS ONE y ALS Finding a Cure®, y Anelixis Therapeutics, Inc. lo está llevando a prueba. filial de ALS TDI.

Por qué las neuronas motoras mueren en la ELA en gran parte sigue siendo un misterio. La Dra. Anne Hart, profesora de neurociencia en el Instituto Carney para la Ciencia del Cerebro de la Universidad de Brown, y sus colegas obtuvieron una idea de por qué algunos tipos de neuronas motoras mueren, mientras que otros no. Un artículo sobre el estudio fue publicado recientemente en PLOS Genetics.

Mitsubishi Tanabe Pharma America (MTPA) presentará datos iniciales sobre los esfuerzos para crear una versión oral de edaravone, un fármaco clave en el tratamiento de la ELA que actualmente solo está disponible por vía intravenosa, durante el Simposio Internacional sobre ALS / MND en Glasgow, Escocia. El simposio se llevará a cabo del 7 al 9 de diciembre. Se espera que MTPA presente resultados que demuestren que la edaravona oral se procesa en el cuerpo de la misma manera que la formulación infundida.

El Dr. James Shorter, profesor de bioquímica y biofísica en la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pennsylvania en Filadelfia. Él y su equipo trabajan incansablemente en el laboratorio para comprender mejor las causas de la ELA, de modo que esas causas puedan traducirse en posibles objetivos terapéuticos.