La ELA se manifiesta de manera muy diferente entre las personas que desarrollan la enfermedad. Puede ocurrir en cualquier momento en la edad adulta. Las personas generalmente viven solo de dos a cinco años después del diagnóstico, pero pueden ir desde seis meses hasta más de 20 años. Algunas personas que viven con ELA, alrededor del 30 al 50 por ciento, experimentan dificultades cognitivas o de comportamiento. ¿Por qué la enfermedad afecta a las personas de manera tan diferente?

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neuronal motora fatal, progresiva sin tregua, con una historia natural variable. No hay modelos precisos que predigan el curso de la enfermedad y los resultados, lo que complica la evaluación de riesgos y el asesoramiento para pacientes individuales, la estratificación de los pacientes para los ensayos y el momento de las intervenciones. Por lo tanto, nuestro objetivo fue desarrollar y validar un modelo para predecir un punto final de supervivencia compuesto para pacientes individuales con ELA.

Así lo publicó el Prof. Richard Bedlack, de la ALSuntangled. RT001 es un compuesto administrado por vía oral siendo desarrollado por la compañía pharmaceutical startup para pacientes con ataxia de Friedreich, Una enfermedad neurodegenerativa hereditaria. El sitio web de la compañía sugiere una amplia utilidad potencial en otros trastornos neurodegenerativos incluyendo ELA.

ALSUntangled revisa terapias alternativas en nombre de las personas con ELA. Se realizó el estudio científico por la solicitud de 600 personas acerca de la combinación de penicilina G e hidrocortisona (PNG / HC) como tratamiento para la ELA. 

Recientemente se han compartido una gran cantidad de noticias sobre los resultados del ensayo clínico australiano de Fase 1 que investiga el cobre ATSM (CuATSM), que es un pequeño compuesto hecho por el hombre que puede entregar selectivamente cobre a las células. Los resultados se presentaron por primera vez en nuestro Simposio Internacional en Glasgow en diciembre.

El Dr. Brian Wainger del Hospital General de Massachusetts (MGH) presentó los resultados iniciales de primer nivel de un ensayo clínico de fase II recientemente completado de ezogabina (retigabina) sobre la excitabilidad de las neuronas motoras (NCT02450552). El estudio logró su objetivo principal de cuantificar una reducción en la excitabilidad de las neuronas motoras en personas con ELA después del tratamiento. Los resultados se presentaron durante el 29º Simposio Internacional sobre ALS / MND en Glasgow, Escocia, en el mes de diciembre pasado.