Biogen ha iniciado un ensayo clínico de fase 3 que evalúa tofersen (anteriormente llamado BIIB067), un oligonucleótido antisentido (ASO), un tipo de fármaco antisentido, dirigido a la superóxido dismutasa (SOD1), para el posible tratamiento de la ELA. El ensayo ahora se está inscribiendo y tiene como objetivo inscribir a aproximadamente 60 personas con SOD1 ELA

Investigadores de ELA en el Centro de Genoma de Nueva York (NYGC) han utilizado nuevas tecnologías para mapear la expresión de genes en muestras de médula espinal que brindan nuevos conocimientos sobre los mecanismos que contribuyen a la aparición y progresión de la enfermedad en pacientes con el ELA.

Resumen: Objetivo Revisar las directrices de consenso de Airlie House de 1999 para el diseño e implementación de estudios terapéuticos preclínicos y ensayos clínicos en esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Consultamos el tema al Prof. Ammar Al Chalabi. : " Yo diría que deberían. El ensayo original de Riluzole se realizó en personas con ELA, pero sabemos que en casi todos los casos la ELP, de hecho, simplemente es una forma predominante de ELA por afección de las neuronas motoras superiores. Eso se ha demostrado repetidamente en las autopsias en donde hay evidencia de compromiso de la neurona motora inferior, incluso si no fue detectada en la vida. Entonces, el argumento sería que ELP es simplemente un tipo de ELA en la mayoría de los casos. En cualquier caso, la ausencia de evidencia no es lo mismo que mostrar que no hay beneficio. Simplemente no lo sabemos." 

San Francisco, California, 05 de mayo de 2019 (GLOBE NEWSWIRE) - Cytokinetics, Incorporated (NASDAQ: CYTK, “Cytokinetics”) anunció que los resultados de la fortaleza-ELA ( F unctional O utcomes en un R andomized T rial de I nvestigational T ratamiento con CK-2127107 a T nderstand D ecline en E ndpoints - en la ELA) fueron presentados hoy por Jeremy Shefner, MD, Ph.D., Investigador Principal de FORTITUDE-ALS, Profesor y Presidente de Neurología en el Instituto de Neurología de Barrow, y Profesor y Presidente Ejecutivo de Neurología en la Universidad de Arizona, Phoenix, en un podio presentación en la reunión anual de la Academia Americana de Neurología en Filadelfia.

MINNEAPOLIS - La Academia Americana de Neurología , la Asociación ALS y la Fundación Americana del Cerebro otorgan el Premio Sheila Essey 2019 a Aaron Gitler, PhD, de la Escuela de Medicina de la Universidad de Stanford. El premio reconoce importantes contribuciones de investigación en la búsqueda de las causas, la prevención y la cura de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Gitler será honrado en la 71ª Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología en el Centro de Convenciones de Pensilvania en Filadelfia, del 4 al 10 de mayo de 2019.