AB Science ha completado un ensayo clínico humano de fase 2/3 de masitinib en ELA con resultados prometedores. La compañía publicó los resultados de su ensayo, realizado en España, en la revista Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration . Un estudio de fase 3 confirmatorio se lanzará más adelante en 2019 con todas las ubicaciones aún por anunciar. 

El régimen de tratamiento BrainStorm consiste en extraer las células madre de una persona (llamadas autólogas) de la médula ósea y luego cultivarlas fuera del cuerpo en presencia de un químico propiedad de la compañía llamada NurOwn, cuyo objetivo es aumentar la capacidad de las células madre para fabricar y secretar sustancias protectoras llamadas factores de crecimiento. Luego, las células madre se inyectan en el líquido que baña el cerebro y la médula espinal (llamado líquido cefalorraquídeo o LCR) con una aguja (llamada inyección intratecal o IT) a múltiples intervalos.

Biogen se asoció con Ionis Pharmaceuticals para avanzar en un tipo de terapia llamada oligonucleótidos antisentido (ASO), que son sustancias biológicas que pueden bloquear la producción de un objetivo específico de gen / proteína.

El estudio inició en agosto del 2017 para evaluar la seguridad y la eficacia de la administración repetida de la terapia NurOwn® (células MSC-NTF), que se basa en el trasplante de células estromáticas mesenquimales (MSC) autólogas derivadas de la médula ósea, que están enriquecidas con la propia médula ósea del paciente, propagada Ex vivo e inducido a secretar factores neurotróficos (FNT).

Copenhague, Dinamarca, 18 de julio de 2019 - Orphazyme A / S (ticker: ORPHA.CO), una compañía biofarmacéutica dedicada al desarrollo de tratamientos para pacientes que viven con enfermedades raras, hoy anuncia que ha completado la inscripción en su ensayo de fase 3 para evaluar arimoclomol para El tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) antes de lo previsto. Los resultados principales del análisis completo permanecen en el camino para la primera mitad de 2021.

Resumen

Objetivo:  Evaluar la eficacia y seguridad del levosimendan oral en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Este estudio de fase II, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, cruzado, de tres períodos con 6 meses de seguimiento abierto, incluyó a adultos con ELA y capacidad vital lenta (SVC) sentada 60% –90% de los predichos 11 Sitios en cuatro países.