Ulefnersen, posible tratamiento para la ELA
22/09/202622 de septiembre de 2026 Ionis anuncia resultados positivos de la fase 3 del estudio de FUSIÓN de ulefnersen, marcando un hito significativo en el avance del primer posible tratamiento modificador de la enfermedad para FUS-ELA – Ulefnersen demostró una mejora estadísticamente significativa en el criterio principal que evalúa el deterioro funcional y la supervivencia en personas que viven con FUS-ELA, apoyando el potencial de modificar la progresión de la enfermedad – – Los resultados se discutirán con Estados Unidos. La FDA y las autoridades sanitarias de todo el mundo para habilitar posibles vías de presentación regulatoria acelerada para su aprobación: CARLSBAD, California.--(BUSINESS WIRE)--22 de septiembre de 2026-- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) y Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc., anunciaron hoy resultados positivos del ensayo de Fase 3 FUSIÓN que evaluó ulefnersen, un medicamento experimental dirigido al ARN, en personas que viven con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) causada por mutaciones en el gen fusionado en el sarcoma (FUS), también conocido como FUS-ALS. El estudio alcanzó su objetivo principal, con ulefnersen demostrando una mejora estadísticamente significativa en el criterio principal que evaluaba el deterioro funcional y la supervivencia mediante un análisis conjunto de rango de tiempo hasta la muerte o ventilación permanente, tiempo hasta el rescate1 y cambio en la puntuación revisada de la Escala de Valoración Funcional de la ELA (ALSFRS-R) desde el inicio hasta el día 505 en comparación con el placebo (p=0,0005), proporcionando evidencia del primer estudio clínico controlado con placebo que dirigió la causa genética subyacente de la FUS-ELA. Ulefnersen, descubierto y desarrollado por Ionis, es el primer tratamiento que ataca la causa genética subyacente de la ELA y demuestra el potencial de modificar la progresión de la enfermedad. El estudio FUSION también demostró mejoras estadísticamente significativas en los puntos secundarios importantes, incluyendo el cambio desde la línea base en la cadena ligera de neurofilamentos séricos (NfL) y el tiempo hasta la muerte, ventilación permanente, rescate o retiro debido a la progresión de la enfermedad, lo que apoya aún más el potencial de ulefnersen para mejorar el curso de la enfermedad en personas que viven con FUS-ALS. Ulefnersen demostró un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad, siendo la mayoría de los eventos adversos (EA) leves o moderados en gravedad. "Estos resultados revolucionarios ofrecen esperanza a la comunidad de FUS-ALS y representan un hito emocionante en nuestros esfuerzos por transformar el tratamiento de esta forma rara, rápidamente progresiva y fatal de ELA genética", dijo Holly Kordasiewicz, Ph.D., vicepresidenta ejecutiva y directora de desarrollo de Ionis. "Ulefnersen es la primera medicina en investigación que demuestra un beneficio estadísticamente significativo en un ensayo de Fase 3 utilizando un análisis de rango conjunto predefinido que combina evaluaciones de función y supervivencia, apoyando el potencial de Ulefnersen para modificar de manera significativa la progresión de la enfermedad. Estos hallazgos sin precedentes demuestran el poder de nuestra ciencia y tecnología para las enfermedades neurológicas, y se basan en nuestra experiencia con QALSODY, que fue nuestra primera medicina revolucionaria para una forma genética rara de ELA. Creemos que Ulefnersen tiene el potencial de ser una medicina transformadora para las personas que viven con FUS-ELA y estamos profundamente agradecidos a los participantes en ensayos clínicos y a sus familias, investigadores y defensores cuya participación hizo posible este avance." Se realizarán análisis preespecíficos y exploratorios adicionales de los datos para determinar el potencial total de ulefnersen para el tratamiento de la FUS-ELA. Otsuka planea avanzar con urgencia para revisar los resultados del ensayo FUSION con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y continuar las conversaciones con otras autoridades sanitarias a nivel mundial sobre posibles vías de presentación acelerada para la aprobación de ulefnersen. Ionis y Otsuka planean presentar los resultados detallados del ensayo FUSION en un futuro congreso médico y enviarlos para su publicación en una revista revisada por pares en los próximos meses. "Los resultados principales de la Fase 3 de FUSIÓN de hoy marcan un hito importante para las personas que viven con FUS-ELA, transformando lo que es posible para una comunidad que lleva mucho tiempo enfrentándose a esta devastadora enfermedad con opciones de tratamiento limitadas", dijo John Kraus, M.D., Ph.D., vicepresidente ejecutivo y director médico de Otsuka. "Como el primer ensayo clínico de FUS-ELA en cumplir su objetivo principal, FUSION aporta pruebas contundentes de que un enfoque genético dirigido puede ayudar a alterar el curso de la enfermedad. Estamos comprometidos a trabajar estrechamente con las autoridades sanitarias para avanzar en ulefnersen con urgencia y rigor científico, y seguimos comprometidos con el avance de tratamientos significativos para pacientes con necesidades significativas no cubiertas en neurología y enfermedades raras, incluida la ELA." Otsuka licenció ulefnersen de Ionis en 2024 bajo un acuerdo colaborativo de desarrollo y licencia. Según los términos del acuerdo, Ionis recibió un pago inicial y es elegible para recibir pagos regulatorios y de hitos de ventas, así como regalías escalonadas sobre las ventas netas de ulefnersen. Acerca del ensayo FUSION FUSION es un ensayo global multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de fase 1-3 que evalúa la eficacia y seguridad de ulefnersen administrados intratecalmente en personas que viven con FUS-ELA. En la Parte 1 del estudio, los participantes fueron aleatorizados para recibir ulefnersen o placebo durante un periodo doble ciego de 72 semanas. Los participantes entraron entonces en la Parte 2, un periodo de extensión abierta en el que todos recibieron ulefnersen. El criterio objetivo principal evaluó el deterioro funcional y la supervivencia tras 72 semanas utilizando un análisis conjunto de rango de la Escala de Valoración Funcional de ELA Revisada (ALSFRS-R), el tiempo hasta el rescate y la supervivencia sin asistencia de ventilación en la población de análisis primario (N=73). Los criterios secundarios incluyeron cadena ligera (NfL) de neurofilamentos séricos, tiempo hasta la muerte, ventilación permanente, retirada debido a la progresión de la enfermedad, función respiratoria evaluada por capacidad vital lenta (SVC), fuerza muscular evaluada con dinamometría manual (HHD), función clínica evaluada por ALSFRS-R, calidad de vida evaluada con el Cuestionario de Evaluación de ELA (ALSAQ-5), líquido cefalorraquídeo (LCR) (NFL) y proteína FUS del líquido cefalorraquídeo. Sobre FUS-ALS La FUS-ELA es una forma rara de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que se produce en un amplio rango de edad, incluidos pacientes pediátricos y juveniles, y suele progresar rápidamente. Es un subtipo de ELA definido genéticamente causado por variantes patógenas en el gen fusionado en sarcoma (FUS), que representa aproximadamente el 0,6% de todos los casos de ELA. Las mutaciones en FUS son más frecuentes en la ELA juvenil y pediátrica, representando entre un 43 y un 52% estimado de los casos. Estas mutaciones conducen a la acumulación de proteína FUS tóxica en las neuronas motoras, impulsando la neurodegeneración. En casos de inicio temprano y juveniles, la progresión de la enfermedad puede provocar insuficiencia respiratoria y muerte, a menudo dentro de 1–2 años desde la aparición de los síntomas. El diagnóstico generalmente requiere evaluación clínica especializada y pruebas genéticas confirmatorias. Actualmente no existen terapias aprobadas que actúen específicamente la causa genética subyacente de la FUS-ELA, lo que subraya la necesidad crítica no satisfecha de opciones terapéuticas efectivas. Acerca de Ulefnersen Ulefnersen es un medicamento experimental dirigido al ARN diseñado para reducir la producción de la proteína FUS en personas con FUS-ELA, incluidas las formas mutantes que contribuyen a la degeneración de la neurona motora en FUS-ALS. Al dirigirse a la causa genética subyacente de la FUS-ELA, el ulefnersen representa un posible enfoque terapéutico dirigido al FUS para personas que viven con la enfermedad. Ulefnersen se administra mediante inyección intratecal, permitiendo la administración directa al sistema nervioso central. Ulefnersen ha recibido la designación de vía rápida para FUS-ALS por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y la designación de huérfano para ELA por parte de EE. UU. FDA, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y Swissmedic. Acerca de Neurología Ionis Ionis ha estado a la vanguardia en el descubrimiento y desarrollo de medicamentos líderes para enfermedades neurológicas, incluyendo ZANVASTRO™ (zilganersen), el único tratamiento aprobado para la enfermedad de Alexander, SPINRAZA (nusinersen), el primer tratamiento aprobado para la atrofia muscular espinal, WAINUA (eplontersen), un medicamento para tratar la polineuropatía amiloide mediada por transtiretina hereditaria (ATTRv-PN), y QALSODY (tofersen) para SOD1-ELA. La cartera en fase clínica incluye 12 medicamentos en investigación, de los cuales siete son propiedad total de Ionis. El portafolio de investigación de Ionis incluye medicamentos para los que existen pocos o ningún tratamiento modificador de la enfermedad, como enfermedades raras como el síndrome de Angelman, la enfermedad priónica y la atrofia de sistemas múltiples, así como condiciones más comunes como la enfermedad de Alzheimer. ®®® Acerca de Ionis Pharmaceuticals, Inc. Durante más de tres décadas, Ionis ha inventado medicamentos que traen un futuro mejor a personas con enfermedades graves. Actualmente, Ionis cuenta con medicamentos comercializados y una línea líder en neurología, enfermedades cardiometabólicas y áreas selectas con alta necesidad de pacientes. Como pionero en medicamentos dirigidos al ARN, Ionis sigue impulsando la innovación en terapias con ARN además de avanzar en nuevos enfoques en la edición genética. Un profundo conocimiento de la biología de las enfermedades y tecnología líder en la industria impulsa nuestro trabajo, junto con una pasión y urgencia por ofrecer avances que cambien vidas a los pacientes. Para saber más sobre Ionis, visita Ionis.com y síguenos en X (Twitter), LinkedIn e Instagram. Declaraciones prospectivas de Ionis Este comunicado de prensa incluye declaraciones prospectivas sobre el negocio de Ionis y el potencial terapéutico y comercial del ulefnersen, nuestros medicamentos comerciales, otros medicamentos en desarrollo y tecnologías, así como nuestras expectativas respecto al desarrollo y los hitos regulatorios. Cualquier declaración que describa los objetivos, expectativas, proyecciones, intenciones u creencias financieras u otras de Ionis es una declaración prospectiva y debe considerarse una declaración de riesgo. Estas declaraciones están sujetas a ciertos riesgos e incertidumbres, incluyendo aquellas inherentes al proceso de descubrir, desarrollar y comercializar medicamentos que sean seguros y eficaces para su uso como terapéuticos humanos, y en el esfuerzo de construir un negocio en torno a dichos medicamentos. Las declaraciones prospectivas de Ionis también implican suposiciones que, si nunca se materializan o resultan correctas, podrían hacer que sus resultados difieran sustancialmente de los expresados o implícitos en dichas declaraciones prospectivas. Aunque las declaraciones prospectivas de Ionis reflejan el juicio de buena fe de su dirección, estas declaraciones se basan únicamente en hechos y factores que Ionis conoce actualmente. Salvo que lo requiera la ley, no asumimos ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva por ningún motivo. Por ello, se le advierte que no se fie de estas declaraciones prospectivas. Estos y otros riesgos relacionados con los programas de Ionis se describen con mayor detalle en el informe anual de Ionis sobre el Formulario 10-K correspondiente al año finalizado el 31 de diciembre de 2025 y en el más reciente Formulario 10-Q, que están archivados ante la Comisión de Bolsa y Valores (SEC). Copias de estos y otros documentos están disponibles a través de la Compañía. En este comunicado de prensa, salvo que el contexto requiera lo contrario, "Ionis", "Compañía", "nosotros", "nuestro" y "nosotros" se refieren a Ionis Pharmaceuticals y sus filiales. Ionis Pharmaceuticals es una marca registrada de Ionis Pharmaceuticals, Inc. ZANVASTRO®™ es una marca registrada de Ionis Pharmaceuticals, Inc. QALSODY y SPINRAZA son marcas registradas de Biogen. WAINUA es una marca registrada del grupo de empresas AstraZeneca. ®®® 1 Cumplir un criterio preestablecido para la progresión de la enfermedad permitía la entrada temprana al periodo de consulta abierta. **************************************************************************************************************************** 26/05/2025 Las últimas novedades sobre el tratamiento experimental para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) son prometedoras. Un estudio reciente publicado en la revista médica The Lancet muestra que un fármaco llamado ulefnersen logró revertir síntomas graves en pacientes con una forma genética agresiva de ELA, conocida como ELA-FUS. Avances en el tratamiento - Una joven que había perdido la capacidad de caminar y respirar por sí sola recuperó ambas funciones después de recibir el tratamiento con ulefnersen. - El fármaco actúa silenciando el gen FUS defectuoso, responsable de la producción de proteínas tóxicas que dañan las neuronas motoras. - Los resultados mostraron una reducción significativa en el biomarcador de daño neuronal, neurofilamento ligero, de hasta un 83% en algunos casos. Seguridad y eficacia - El tratamiento fue bien tolerado por los pacientes y no presentó efectos adversos graves. - El estudio sugiere que la intervención precoz con ulefnersen puede ralentizar o incluso revertir el avance de la enfermedad. Próximos pasos - Un ensayo clínico global de fase 3 está en curso para validar la eficacia del medicamento en una población más amplia. - Si los resultados se confirman, ulefnersen podría convertirse en el primer tratamiento aprobado que modifique sustancialmente el curso de una forma de ELA ¹ ². La mutación del gen FUS es responsable de una pequeña pero significativa proporción de casos de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). A continuación, te proporciono algunos datos sobre el porcentaje de FUS en la ELA: - ELA Familiar: La mutación FUS se encuentra en aproximadamente el 2.8% de los casos de ELA familiar en poblaciones europeas. - ELA Esporádica: En casos esporádicos de ELA, la mutación FUS se encuentra en alrededor del 0.3% en poblaciones europeas. - Poblaciones Asiáticas: En poblaciones asiáticas, la mutación FUS es más frecuente, y junto con SOD1, es una de las causas genéticas más comunes de ELA. - ELA Juvenil: En casos de ELA juvenil (ELAj), la mutación FUS-P525L se identificó en el 30% de los pacientes estudiados, todos con un curso de enfermedad muy agresivo y discapacidad intelectual. - Prevalencia General: La ELA causada por mutaciones en el gen FUS representa menos del 5% de los casos de ELA, y se manifiesta principalmente en personas jóvenes, antes de los 40 años, con una progresión extremadamente rápida ¹ ² ³. Este estudio tiene 25 ubicaciones Estados Unidos Ubicaciones en California La Jolla, California, Estados Unidos, 92037 ReclutamientoUniversidad de California en San Diego Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304 ReclutamientoCentro Médico de la Universidad de Stanford Ubicaciones en Maryland Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205 ReclutamientoUniversidad Johns Hopkins Ubicaciones en Massachusetts Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114 ReclutamientoHospital General de Massachusetts Ubicaciones en Missouri San Luis, Misuri, Estados Unidos, 63110 ReclutamientoFacultad de Medicina de la Universidad de Washington Ubicaciones en Nueva York Nueva York, Nueva York, Estados Unidos, 10032 ReclutamientoCentro Médico de la Universidad de Columbia Ubicaciones en Ohio Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210 ReclutamientoEl Centro Médico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio Ubicaciones en Utah Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132 ReclutamientoUniversidad de Utah Bélgica Ubicaciones de VL-Brabant Lovaina, VL-Brabant, Bélgica, 3000 ReclutamientoUZ Lovaina Brasil São Paulo, Brasil, 04038-002 ReclutamientoPSEG Centro de Pesquisa Clínica SA Canadá Ubicaciones en Quebec Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4 ReclutamientoInstituto Neurológico de Montreal Alemania Rostock, Alemania, 18147 ReclutamientoMedicina Universitaria de Rostock Ulm, Alemania, 89081 ReclutamientoClínica universitaria de Ulm Irlanda Dublín, Irlanda, D08 A978 ReclutamientoHospital St. James Italia Turín, Italia, 10126 ReclutamientoCiudad de la Salud y de la Ciencia de Turín - Ospedale le Molinette Japón Tokio, Japón, 143-8541 ReclutamientoCentro Médico Omori de la Universidad de Toho Corea, República de Seúl, Corea, República de, 3080 ReclutamientoHospital Universitario Nacional de Seúl Seúl, Corea, República de, 4763 ReclutamientoHospital de la Universidad de Hanyang en Seúl Países Bajos Utrecht, Países Bajos, 3584 CX ReclutamientoUniversitair Medisch Centrum Utrecht Polonia Cracovia, Polonia, 30-721 ReclutamientoLinden spólka z ograniczona odpowiedzialnoscia spólka komandytow España Barcelona, España, 8907 ReclutamientoHospital Universitario de Bellvitge Suecia Umeå, Suecia, SE-901 85 ReclutamientoHospital Universitario de Umea Suiza San Galo, Suiza, 9007 ReclutamientoHospital Cantonal de San Galo Taiwán Ciudad de Taipéi, Taiwán, 11217 ReclutamientoHospital General de Veteranos de Taipei (VGHTP) Reino Unido Londres, Reino Unido, SE5 9RT ReclutamientoHospital King's College
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Actualización Comité Asesor Científico (SAC)
17/06/2026PUNTOS DESTACADOS NORTINA SHAHRIZAILA: La Alianza Internacional está haciendo un gran trabajo para dar una perspectiva global para la investigación para que la comunidad de todas las regiones participe y proporcione un espectro más variado de razas y etnias. JINSY ANDREWS: El panorama de fases 1 y 2 es muy robusto actualmente en ELA, pero no son muchos los que están en fases avanzadas. Estos son los productos que se encuentran en Fase 3: Masitinib (reclutando): https://youtu.be/fScaDdwJGrk?si=RxfeM1ctsgLYldbA , Ibudilast (inscripción cerrada): https://youtu.be/Xh2QOM1Pjm4?si=wQ5oxqh_0Jm6dF68 , Pridopidina (reclutando): https://youtu.be/CcnsXDC-KKQ?si=0PdIrNPyD9LDY2jM , CNM-Au8 (por comenzar fase 3): https://youtu.be/cdz1c7WMRSI?si=PFEg4S8F2BoXgmvs&t=1012 , PRIME C (por comenzar fase 3): https://youtu.be/kh2XAuhUEZQ?si=wt4ZGKUiLnFB8cA8 . Ensayos que trabajan con células T-reg: COYA-302 (incluye Interleucina 2): https://youtu.be/feAeeCN4BC4?si=eYmbQqs1rgE6WzBE , RAPA-501: https://youtu.be/aSZ4dwk23xU?si=tzBVjpr_Xg_5MHyu . Células madre: NurOwn (por comenzar fase 3): https://youtu.be/1lFyB23ILGY?si=ehx5YpvRcSznkcYj&t=765 GETHIN THOMAS: Es muy importante el trabajo que ha hecho Project MINE para proporcionar esos datos genéticos tan necesarios para alimentar a los ensayos del futuro, y al mismo tiempo incorporar regiones poco representadas. NADIA SETHI: También es importante que las empresas farmacológicas y la prensa sean responsables y no generen esperanzas falsas en sus gacetillas. En cuanto a los estudios de historia natural que nos ayudan a comprender mejor esta enfermedad, ALL ALS y Project Mine son buenos ejemplos. NORTINA SHAHRIZAILA: En cuanto a las terapias alternativas, el problema a veces es que son productos que se pueden encontrar fácilmente en el mercado, pero mucha gente los toma sin un buen asesoramiento científico. No obstante, es genial recibir pacientes que preguntan por el trabajo del Dr. Richard Bedlack con ALS Untangled sobre las terapias alternativas, porque eso significa que estamos haciendo un buen trabajo difundiendo información confiable: https://youtu.be/wojVXi3ALXI?si=WaAg9PPmqPiP1t1_ PIERA PASINELLI: Debemos continuar estandarizando las pruebas y seguir aumentando nuestra comprensión sobre los neurofilamentos como un biomarcador objetivo válido para la ELA.
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Informe PACTALS 2025
20/10/2025El Consorcio Panasiático para el Tratamiento y la Investigación de la ELA (PACTALS) se estableció en diciembre de 2014. Su concepto es similar al de otros consorcios regionales existentes, como el de Esclerosis Lateral Amiotrófica del Noreste (NEALS) en Estados Unidos y la Red Europea para la Cura de la ELA (ENCALS). PACTALS representa a una amplia comunidad de ELA/Enfermedad de la Neurona Motora (EMN), que incluye grupos de investigación muy activos en la región Asia-Pacífico. Del 7 al 9 de septiembre, tuve el verdadero privilegio de participar en la conferencia bienal del Consorcio Pan-Asiático para el Tratamiento e Investigación en ELA (PACTALS) de 2025, celebrada en Melbourne, Australia. Para aquellos que no están familiarizados con PACTALS, se estableció en 2014 y reúne a grupos de investigación de toda la región de Asia y el Pacífico (hay más información disponible en el sitio web de PACTALS ). Fue la primera vez que participé en esta reunión y disfruté mucho conocer a la comunidad de PACTALS en este entorno, ¡con un café excelente incluido! Día 1: Dos sesiones se realizaron en paralelo para comenzar la conferencia. Elegí la sesión de defensa del paciente, un encuentro donde los miembros de todas las regiones de PACTALS compartieron sus planes, preocupaciones y esperanzas para el futuro. Desde el principio, quedó claro lo maravillosamente diverso y culturalmente rico que era el grupo. Fue una sesión inspiradora que permitió a las personas conectarse tanto a nivel humano como profesional. Luego cambié de tema para participar en un taller sobre ómica donde aprendimos sobre el uso de diferentes técnicas imparciales, como la transcriptómica y la lipidómica, para comprender los mecanismos de las enfermedades. A esto le siguió una sesión práctica y bien organizada en la que analizamos datos transcriptómicos de tejido post mortem real para comprender los desafíos y los aspectos emocionantes de realizar este tipo de análisis. Presentación plenaria de aperturaDía 2: Empezamos temprano con la ceremonia de apertura de PACTALS, con las bienvenidas de los presidentes, el presidente de PACTALS, MND Australia, y una persona que vive con ELA/EMN en Australia. Pasamos a la primera sesión plenaria, que fue mi sesión favorita. Cada país de PACTALS ofreció una actualización de cinco minutos sobre el estado del panorama clínico y de investigación de la ELA/EMN en su región. Fue una serie de charlas impactantes que destacaron los desafíos y los hitos que enfrenta cada país y lo que han logrado hasta la fecha, destacando tanto la diversidad de la región como las posibilidades que ofrece la colaboración entre esta red. A continuación, tuvimos una sesión motivadora sobre estrategias para superar barreras en entornos con recursos limitados, seguida de un panel sobre colaboración global con representantes de varias redes regionales y la Alianza Internacional. Por la tarde, escuchamos a líderes del campo sobre ensayos clínicos en ELA/EMN, el papel de la genética en la ELA/EMN y el diseño y análisis de ensayos clínicos. A continuación, se celebraron simposios con almuerzos de trabajo sobre diseño de ensayos clínicos. Nos dividimos en dos sesiones: una centrada en neurofisiología y ensayos clínicos, y otra en ómica y biomarcadores. Intenté seguir un poco de cada una, ya que hubo charlas interesantes en ambas sesiones. ¡Siempre es difícil decidir a qué asistir! Martina frente al cartel de la AlianzaTras estas sesiones, la Alianza presentó dos pósteres: Grupo de Trabajo – Esfuerzo Global: Optimización de los Criterios de Evaluación de Ensayos Clínicos de ELA/EMN (en la foto a la derecha) y Acceso Global a la Preservación de la Voz en Poblaciones con ELA/EMN. Día 3: El día comenzó con una presentación de FightMND sobre su iniciativa de mesa redonda global, seguida de una sesión plenaria con charlas magistrales sobre el descubrimiento de los mecanismos de la ELA/EMN. Una vez más, el programa se dividió en dos vertientes: clínica y molecular/celular. Elegí las sesiones moleculares, ya que es mi área de especialización. Un momento destacado para mí fue una charla que mostró evidencia interesante, aunque todavía exploratoria, de una asociación entre los microplásticos y la agregación de TDP-43 en el cerebro. Además, durante el tercer día, MND Australia organizó su Foro de Atención, por lo que en realidad hubo tres vertientes simultáneamente. Al final de la tarde, nos reunimos de nuevo para la ceremonia de clausura, donde la presidencia de PACTALS pasó del General Sobue (Japón) a Nortina Shahrizaila (Malasia). La reunión finalizó con una ceremonia de entrega de premios y el emocionante anuncio de que PACTALS 2027 se celebrará en Japón. Esta reunión fue personalmente inspiradora. Habiendo asistido principalmente a congresos internacionales en Norteamérica y Europa, PACTALS me resultó diferente. Me dio la oportunidad de conectar con colegas que no había conocido en mis 15 años de experiencia, y la naturaleza multicultural de la red la convirtió en una experiencia verdaderamente enriquecedora y gratificante. ¡Estoy deseando volver a sorprenderme en PACTALS 2027 en Japón! Si tiene algún comentario o desea compartir su experiencia en PACTALS, le agradecería sus comentarios en martina.demajo@als-mnd.org . Gracias, Dra. Martina de Majo (ella/ella) Directora Científica de la Alianza Internacional de Asociaciones de ELA/EMN
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Encuesta Internacional
09/10/2025Te pedimos el favor de participar en esta iniciativa mundial acerca los derechos humanos fundamentales para las personas con ELA y sus cuidadores. Muchas gracias! Ingresar en https://survey.alchemer-ca.com/.../ALSMND-Rights-25... I www.asociacionela.org.ar
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